共享与合作：—站式科研数据与信息共享平台

新型冠状病毒肺炎这一全球“公敌”的猝然出现，给一直处于上升期的世界经济带来了致命一击，也给人类的生存带来了巨大的威胁，一时间，全球各国人民从生命到财产均遭遇了前所未有的损失。

鉴于针对新型冠状病毒肺炎的新药研发周期长、困难大，由北京市政府、清华大学和比尔及梅琳达·盖茨基金会共同发起成立的全球健康药物研发中心（GHDDI）在疫情爆发的第一时间开发并上线了一站式科研数据与信息共享平台“Targeting COVID-19”，现已进化600多个版本，实时公布基于7万多有抗病毒实验数据的小分子数据建立的人工智能模型虚拟筛选结果、相关数据信息和模型研究结果，赋能、助力全球协同攻坚。

同时，GHDDI还对外开放了高通量药物筛选平台和含有1万2千种临床安全的药物分子的ReFRAME化合物库，利用该化合物库进行有效药物的筛选，可显著提高药物筛选成功率，节约筛选时间和成本，为抗击新冠肺炎提供了重要助力。

凤凰网：2020年1月底，针对新型冠状病毒研究的一站式科研数据与信息共享平台“Targeting COVID-19”已正式上线，请问您们此举的初衷是什么？期望达到什么样的效果？

GHDDI主任丁胜：一站式科研数据与信息共享平台“Targeting COVID-19”是我们在今年1月28日发布的GitHub开源项目https://ghddi-ailab.github.io/Targeting2019-nCoV/，迄今已更新600多个版本，实现上千次全站克隆（下载）。平台在新冠疫情爆发第一时间公布了研究新冠病毒所需的历史文献和数据下载，之后在疫情的发展过程中，针对不断更新的科学认知又逐步搭建完成新冠病毒人工智能全球共享云计算系统，向全球科研群体开放由中心自主研发的新冠病毒人工智能虚拟筛选服务，包括开放式的前端一键计算功能，可预测任何所查询化合物的新冠病毒相关靶结合能力和表型药效特征，同时针对具体项目提供新冠人工智能高通量虚拟筛选定制服务，现已支持多个科研机构课题组筛选新冠药物。

我们期望通过开放顶尖数据库和超算资源，避免重复的工作，为具有药物研发专业知识但不具备全流程研发能力的机构和个人提供必要的支持，赋能全球科研人员，共同加速针对新型冠状病毒的药物研发。

凤凰网：您觉得这次新冠肺炎疫情将给中国的医药行业带来了哪些改变？

丁胜：对于新冠肺炎这类公共卫生和重大传染性疾病，早期预备研发极为重要。不能等发生了，再去看有没有可用的药物。这就有赖于国家层面的中长期战略布局、统筹规划、资源合理分配，以及私营部门的积极参与。只要有持续性的研究投入，就能进行更多的储备研发，针对未来的、潜在的疫情，可以有更好的应对手段。

凤凰网：您曾说过：“新药研发没有捷径。”根据您以往的经验，新药在研发过程中，最常遇到的难题是什么？

丁胜：新药研发（包括临床试验）是一套完整而严谨的科研体系，背后有其自身特定的科学规律和严密逻辑作为支撑。开发一种全新的药物到最终获批进入临床一般平均需要10年的研发周期和10亿美元的投入。新药研发的风险高、失败率高且面临着数据壁垒和时间周期长的问题，是一条漫长的荆棘之路。

除了药物研发自身规律导致的挑战外，外部市场环境也同样会带来一定困难。一方面是真正的药物研发需要研发企业来执行，他们有相应的能力、资源和资金，但另一方面，这种突发性的公共卫生疾病不一定长期存在，具有很多不确定性，所以较难有持续稳定且充足的资金投入和社会关注，商业市场规律导致有能力的企业、机构针对这类疾病的投入难以持续。

凤凰网：针对新冠病毒的药物研发策略有那些规律可循？

丁胜：面对此次突发疫情，时间是关键，所以我们在前期着重采用“老药新用”的研发策略。所谓“老药新用”是指进一步验证至少已经完成临床Ⅰ期的安全性有一定保证的药物。这一研发手段可以节省临床前和部分临床研究时间，大大缩短药物研发的时间成本。目前我们对老药的认知取得了一定进展，但更进一步的研究尚在进行中。

在研究老药的同时，我们也在致力于专门针对新冠病毒靶点的新药研发，主要是两个思路，一个是针对病毒本身，无论是针对病毒侵入细胞这样一个步骤，还是病毒在侵入细胞之后需要种种元件来完成复制的过程，这种都是针对病毒本身的药物。另外一类药物是针对宿主（即人体），因为病毒在侵染人体之后，特别是在中后期真正导致危重的情况，主要是自身免疫疾病，在早期激活自身免疫其实也是对抗病毒的有效手段。所以在病毒侵染人体之后，早期和晚期可以通过不同方式调节自身免疫，以对抗疾病。但目前还处于药物的发现和优化阶段，之后还需进行体外和体内试验。针对新冠病毒的靶点所研制的新药肯定会效果更好，但是新药研发的时间是无法无限加速的，我们已经在不计成本加速和病毒角力，可以说在时间的争取上已经做到了极致。

凤凰网：目前全球范围内关于新型冠状病毒肺炎药物的研发进行到什么地步了？中国处于什么位置？

丁胜：疫情爆发以来，我国以及世界其他的国家和地区主要的治疗手段是通过“老药新用”的方式进行，但面对病毒有可能与我们长期共存的情况，包括全球健康药物研发中心在内的机构和企业也正开发针对新冠病毒及其导致的疾病的小分子特效药、广谱抗病毒药、生物大分子药物，例如中和抗体药物，以及真正能够使我们恢复到常态的非常重要的疫苗。但目前，还没有出现官方认可的针对新冠病毒的特效药，大多数潜在治疗方案仍处于临床试验阶段，其效果还有待进一步观察和验证。

目前进展较快的中和抗体研究已进入Ⅱ期和Ⅲ期的临床试验，疫苗的开发速度也相当快，目前总共有上百个项目在同时进行研发，已有多款疫苗进入到临床Ⅱ期、Ⅲ期阶段。

凤凰网：“一些老药对（新冠病毒）已知靶点和已知机制有什么样的效果？

丁胜：常见皮质类固醇激素地塞米松已被证实可降低危重新冠患者死亡风险。英国牛津大学领衔团队在临床试验中对超过2000名重症新冠患者使用了地塞米松，这种药物能让需用呼吸机的患者死亡风险降低35%，需吸氧的患者死亡风险降低20%。世界卫生组织已呼吁增加该药产量。此外，瑞德西韦、法匹拉韦、托珠单抗等药物也对不同新冠患者群显示了一定临床效果，不过曾被寄予希望的羟氯喹临床效果不如预期。

凤凰网：在 GHDDI上线“一站式科研数据与信息共享平台”期间，政府部门给予了您们什么样的支持和帮助？

丁胜：在平台上线期间正处于疫情爆发初期，北京市委、市政府和市科委相关领导非常关注和重视GHDDI的工作，给予了很多支持和鼓励。在疫情开始全球大流行后，相关领导也积极协调各种突发状况，帮助解决实际问题，为我们的科研创造了良好的环境。

凤凰网：说一说您对全国科技创新中心的希冀和祝福吧！

丁胜：衷心希望全国科技创新中心以后能有更多更好的成果产出，全球健康药物研发中心也会继续努力，为中国和北京的创新贡献一份力。