CRISPR基因编辑首次直接用于人体 有望治疗先天失明症

Casey眼科研究所医生将能完成基因编辑指令的病毒注射到一名志愿者眼部，希望帮助志愿者恢复部分视力

凤凰网科技讯 北京时间3月5日消息，CRISPR基因编辑技术，首次被科学家尝试用来编辑尚在患者体内的遗传序列。这一新研究的重点，是尝试编辑的DNA尚在患者体内。

在研究中，包含有CRISPR指令的病毒（当然对人体无害），被注射到一名患有罕见遗传疾病的患者（志愿者）眼部，科学家希望这一技术能让患者重见光明。他们希望在数周内了解这一技术是否有效，如果有效，2、3个月内患者视力能恢复到什么程度。

哈佛医学院眼科学教授埃里克·皮尔斯（Eric Pierce）博士是这项研究的负责人，“我们将开启将基因编辑技术用于医疗用途的新时代，将对多个医学领域产生深远影响。”

CRISPR大大降低了改变遗传编码的难度，给科学研究带来了一场革命。

CRISPR基因编辑技术示意图

在此之前，医疗机构只是将CRISPR用于治疗罹患罕见癌症和血液病的少数患者。虽然早期的结果看起来还不错，但要断定这一技术的效果还为时过早。

在这些病例中，医生通常从患者机体中获取细胞，带到实验室中利用CRISPR技术对细胞的基因进行编辑，而后将经过编辑后的细胞重新注射回患者体内，让它们攻击癌细胞或生成人体缺少的蛋白质。

在这次研究中，Casey眼科研究所的医生，将携带有经过编辑的病毒的药物注射到志愿者眼部，病毒可以完成一系列指令，制造对志愿者细胞基因进行编辑的工具。这名志愿者患有先天性黑朦，这是一种通过通过常染色体隐性遗传的罕见遗传病，几乎完全失明。

研究人员设想，携带有CRISPR指令的病毒被注入志愿者眼部后，基因编辑工具会切除引起先天性黑朦的基因序列。这应该会恢复人体生成一种关键蛋白质的能力，阻止视网膜细胞的死亡，恢复其他细胞的活力，从而使患者恢复至少部分视力。

皮尔斯说，“在人体内对基因进行编辑，这还是首次。之前，CRISPR还从未被直接应用于人体。”(作者/霜叶)

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