抗癌创新药价值赋能：让选择多一点，让希望近一点

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文｜八点健闻，作者｜张辰姿

“相较传统化疗，免疫肿瘤药物的价值应综合考量，其价值体现在多个维度。”在第24届国际药物经济学与结果研究学会国际年会上，复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联首次发布了其指导并参与的药物经济学研究——《纳武利尤单抗用于我国化疗经治晚期非小细胞肺癌患者的经济学评价》，并在媒体访谈中如是说。

作为中国大陆首个获批的肿瘤免疫治疗（I-O）药物，也是目前唯一有中国III期临床数据、唯一用于二线非小细胞肺癌治疗的PD-1抑制剂，纳武利尤单抗去年8月正式在中国上市，填补了国内免疫肿瘤治疗的市场空白，为中国晚期非小细胞肺癌患者带来了长期生存的希望。

中国III期临床研究证实相较于化疗，纳武利尤单抗将患者死亡风险降低了32% ，但游离在医保之外，这样的生存机会，对许多患者而言，依然是看得见而摸不着的奢望。

胡善联表示，“其实药物的治疗成本，应不仅仅看药物的价格，而是评估患者整个治疗过程的费用，包括临床治疗的有效性、后续治疗及不良反应管理等。”

一个艰难选择映射的庞大群体需求

在描述罹患晚期肺癌后的心态变化时，一位尚且年轻的患者在自己的公众号文章中用了五个简单而沉重的字眼：深渊里选择。

当疾病轰然而来，要快速理解病情并选择一条毫无试错机会的治疗之路，在多个诊疗方案和多项药物中选择最优化的治疗方案和合理的用药，选择的茫然，往往让本就站在医学知识门槛外的患者，坠入深渊。

相较于此，在老伴“不惜代价”的支持下，有机会选择，已经72岁的肺癌患者华杰（化名）至少算是幸运的。

确诊，手术，复发转移，化疗无效。和许多患者一样，在经历了一次次打击之后，华杰几乎看到死神就在转角。偶然得知的新治疗方案同时带来了希望与纠结——肿瘤免疫治疗，被证实可以显著延长患者的生命长度。然而，其尚未纳入医保报销范畴。

过程纠结，结果欣喜。卖掉房产决然开始免疫治疗后，华杰的病情峰回路转，用药两个月后咳血和胸痛症状消失，肿瘤明显缩小到“几乎看不到”。

“值得。”如今回顾倾家治病的选择，华杰和老伴都抱以积极的回应。但对于更漫长的未来，两位七十余岁的老人亦显露着忐忑：“换了小房子，搬到郊区，凑足了救命钱。”但积蓄与收入有限，长远的治疗费用，还漫漫无期。

“如果我们的药也能进医保就好了。”

华杰的愿望并非个例。根据财新与中国抗癌协会康复会共同发起的“价值医疗变局——中国肿瘤患者服务升级”课题成果显示，肿瘤诊疗以及创新药的可及性[可及性已经包含了“可获得性”和“可支付性”两层含义]，成为肿瘤患者最大的心声。

国家癌症中心2019年1月发布的报告显示，我国目前每年癌症发病约392.9万人，死亡约233.8万人，近十年来的恶性肿瘤发病率保持约3.9%的年增幅。这意味着，每一天里，都有超过1万人不得不走上与癌症的对抗之路。

而分别以17%和22%的比例始终站在中国发病率和死亡率榜首的癌症，肺癌，且68%的肺癌患者在确诊时已为晚期；约有85%的肺癌患者属于非小细胞肺癌（NSCLC），然而对于EGFR/ALK阴性非小细胞肺癌二线治疗的选择非常有限，目前在医保目录内仅能使用化疗，生存获益差、不良反应严重，患者未被满足的需求尤为迫切。

当然，医保目录的遴选与调整远比想象中复杂。目录的更新更像是患者支付决定的政策层面映射，让有限的医保资金实现最大化的患者受益，其中涉及太多层考量因素。唯一的定量在于，与癌症高效对抗，是个体与国家的一致目标。

这不仅仅是一个患者与一场疾病的较量，更是一个社会支付体系与群体利益的理性考量。

一座抗癌“里程碑”的价值重塑

一个愿望放大成数百万的患者的期待，便成了推动社会医疗向前的力量。所幸的是，推动创新药进入医保目录的步伐一直在加速。

 “免疫肿瘤药物是具里程碑式的抗癌创新药，且从药物经济学研究结果来看，其价值是多维度的。”胡善联表示。“基于这次研究结果，我们发现，以免疫肿瘤药物为代表的创新抗癌药的价值首先体现在临床，通过激活自己免疫细胞来对抗肿瘤细胞，可显著延长患者的生命长度。且与传统治疗手段化疗相比，免疫肿瘤药物副作用小，安全性高，患者生活质量高。”

2018年诺贝尔生理学或医学奖花落肿瘤免疫疗法，便已意味着免疫肿瘤药物的疗效在全球范围内得到验证和认可。

不仅如此，免疫肿瘤药物也呈现出很好的经济价值。鉴于较传统化疗更优的疗效与安全性，其有助于减少住院、辅助及后续治疗费用，提高医疗资金与资源的使用效率，让节省的医疗资源帮助更多患者或投入更多临床创新。

一方医保池背后的药物经济学

当前，基本医疗保险是中国医疗保障体系的主体。但由于医保基金有限、医疗资源在配置时考量因素较多，一些高价药、创新抗癌药暂时尚未纳入医保补偿范围中，影响了患者对此类药品的可及性。

如何优化医保目录，引导医疗资源的合理配置，提高医保基金的使用效率，至关重要。

可喜的是，艰难之下，改革的脚步始终在缓步前行。2018年，国家医保局开展了抗癌药的谈判工作，17种抗癌药纳入医保。在今年全国“两会”的“部长通道”上，国家医疗保障局局长胡静林也向媒体表示，要把更多救命救急的好药纳入医保，同时要建立医保目录动态调整机制，让患者及家庭看到了更多希望。

“对于恶性肿瘤这一关系生死的重大疾病，能否纳入医保还涉及患者用药的公平可及性、健康权、生存权等，同时激励药企乃至产业继续创新。”在胡善联看来，正因癌症来势汹汹，医保的辅助更显重要，应以患者为中心，基于综合考量之下的药物价值评估体系，取舍“要从全社会、全面看待药物的价值与费用，而非单单看药品的单一价格。”

当然，庞大的患者需求并非单方面的输出，医保目录的调整，更需兼顾医保的承受能力，既要用好药，又要让患者用得起药，还能医保基金可承担，这是中国乃至全球都会面临的问题。

“国际上有许多国家对于肿瘤药物、罕见病等成立了专门的医保预算，这也是一个可考虑实践的方向。”胡善联指出，“在有限的医保基金池中，我们需要做的是尽可能减少辅助用药等医保投入，腾出空间覆盖更多创新药物，即所谓的‘腾笼换鸟’。”另一方面，胡善联认为，价格谈判时应全面考量药物的价值，而非单纯追求低价，以促进有限的医保基金更合理的使用。

胡善联建议，可尝试遴选部分免疫肿瘤治疗药物进医保，但不要单一供货，给患者带来更多治疗选择的同时，确保不出现断供，让患者获益。

此外，应多方协作，建立多层次的支付体系，提升患者对创新抗癌药物的可获得性与可支付性，包括多方筹资、增加民政医疗救助、增加保险的补偿水平等途径，打通患者获益“最后一公里”。